Les données de vie réelle en recherche

La collecte de données de vie réelle fait partie intégrante de la recherche clinique

Les données dites « de vie réelle » sont définies par opposition aux données recueillies dans les essais cliniques interventionnels : contrairement à ces dernières, elles concernent tous les patients (les critères de sélection sont en général bien plus larges) au prix de beaucoup plus de données manquantes. Elles permettent cependant d’apporter un niveau de preuve supplémentaire, utile dans la prise de décisions. D’ailleurs, dans sa définition des différents niveaux de preuve scientifique, la Haute Autorité de Santé les inclut en fonction de leur pertinence.

On distingue 2 types de données dites « de vie réelle » :

  • Celles qui sont issues des dossiers médicaux (et/ou administratifs) des patients
  • Celles qui sont issues directement des patients

Les différents niveaux de preuve

Cette méthode d’analyse scientifique systématique agrège les résultats de plusieurs études indépendantes qui ont répondu au même problème, et qui ont utilisé une méthodologie proche. La méta-analyse permet une analyse de plus grande envergure des données par l’augmentation du nombre de cas étudiés et d’en tirer une conclusion globale.

Dans ce type d’étude clinique, un groupe de participants est exposé à une substance (par exemple, un médicament) tandis que l’autre groupe (dit « contrôle » ou « témoin ») n’y est pas exposé. Les résultats sont ensuite comparés entre ces deux groupes afin de déterminer les effets propres de l’intervention étudiée sur la santé. Il s’agit d’études dont les données sont collectées prospectivement et qui nécessitent, le plus souvent, un grand nombre de participants.

Une étude de cohorte regroupe des sujets partageant ensemble un certain nombre de caractéristiques communes. Ils sont alors suivis dans le temps, à l’échelle individuelle en collectant des informations les concernant à différents moments. Le plus souvent, les études de cohorte collectent les données de façon prospective. Le nombre de participants dépend essentiellement des caractéristiques de la population à inclure.

Les cohortes sont particulièrement bien adaptées pour évaluer un risque lié à l’exposition à des substances dangereuses pour la santé, par exemple. À l’issue d’un certain temps d’observation, on compare les taux d’incidence des effets de la substance entre exposés et non-exposés : il s’agit alors d’« études exposés/non-exposés ».

Les études cas-témoins sont utilisées pour mettre en évidence des facteurs qui peuvent contribuer à l’apparition d’une maladie en comparant des sujets qui ont cette maladie (les cas) avec des sujets qui n’ont pas la maladie mais qui sont similaires par ailleurs (les témoins). Il s’agit le plus souvent d’études dont la collecte des données est rétrospective ; elles sont bien adaptées à l’analyse de cas rares.

Cette méthode utilise la description d’un (ou plusieurs) cas particulier(s) pour préciser certains points non connus précédemment. Elle permet d’élaborer des hypothèses avant de réaliser d’autres études.

Les avis d’experts sont un type de publications qui permet de mettre en exergue des notions connues de certains experts reconnus dans un champ scientifique précis mais qui n’est pas encore couvert par des études cliniques ou dont les résultats ne sont pas encore unanimement reconnus par la communauté scientifique. Ces avis d’experts permettent d’alerter et/ou de guider vers une amélioration des pratiques mais nécessitent d’être confrontés aux résultats d’études cliniques ultérieures.

* Utilisent des données de vie réelle

Quelles données SKEZI peut recueillir ?

Les outils développés par SKEZI permettent de collecter tous types de données de vie réelle directement depuis les patients. Dans un second temps, ces données peuvent être analysées en regard des données issues des dossiers médicaux des mêmes patients (on parle alors de « chaînage des données », après accord des participants).

Les PROMs

Les PROMs sont des questionnaires, accompagnés d’une documentation précisant des informations telles que les méthodes d’administration, de scoring, d’analyse et d’interprétation. Ils permettent d’obtenir des informations importantes qui ne sont pas recueillies avec les mesures cliniques classiques.sont des questionnaires qui explorent des points importants pour les patients : ils peuvent être généraux et concerner l’ensemble des patients, quel que soit leur problème de santé ou plus spécifiques à une pathologie donnée. Ils s’intéressent en particulier aux questions concernant l’impact sur leur qualité de vie (quality of life, QoL ou Health related QoL – HRQoL) ou sur des dimensions plus spécifiques comme les capacités physiques. Ils peuvent aussi mesurer des paramètres touchant à une pathologie particulière.

Les PREMs

Les PREMs s’intéressent à la manière dont le patient vit l’expérience des soins, son vécu subjectif (par exemple, l’attention portée à sa douleur) et objectif (comme les délais d’attente), ou encore les relations qu’il a eues avec des soignants.

La satisfaction

L’étude de la satisfaction est une étape importante dans l’adaptation d’une offre de service comme les soins. Les enquêtes de satisfaction interrogent les individus sur différents points importants pour améliorer la qualité du service rendu. Il est possible d’adapter les questions en fonction des situations.

D’autres données obtenues directement depuis le patient

Pour les examens faits en routine, il est possible de demander aux patients de photographier des comptes-rendus médicaux (ordonnance, scanner, échographie…) ou de saisir eux-mêmes ces informations, ce qui permet de partager de la donnée de vie réelle habituellement présente dans les dossiers médicaux mais, ici, acquise directement depuis le patient.

Les nouvelles technologies de e-santé génèrent de nouveaux types de données qu’il sera bientôt possible de recueillir aussi grâce à SKEZI : par exemple, les montres connectées ou les smartphones génèrent aussi des données de santé qu’il peut être utile de recueillir, notamment sur l’activité physique des participants.

Les données de vie réelle

Les données de vie réelle sont des données générées dans la vie de tous les jours des patients : elles s’opposent aux données des essais cliniques qui définissent à l’avance les données qu’elles vont recueillir dans une population sélectionnée. Ces dernières ont l’avantage d’être en générale exhaustives mais leur généralisation est limitée : les résultats de ces essais permettent de mieux expliquer certaines situations cliniques mais ne sont pas transposables à tous les patients. Par exemple, les enfants, les femmes enceintes, les personnes très âgées ou avec beaucoup de comorbidités sont souvent exclus des essais cliniques. Il est donc difficile plus tard de leur appliquer les résultats de ces mêmes essais.

Les données de vie réelle viennent compléter ces essais en apportant un autre type d’information : elles représentent mieux la réalité du terrain, même si elles sont moins exhaustives.

Par exemple, elles peuvent décrire l’usage d’un médicament dans un environnement qui ne correspond pas nécessairement aux conditions des études qui ont mené à sa mise sur le marché : ces données peuvent décrire un besoin non couvert et non identifié lors du développement du médicament. Ces données de vie réelle peuvent venir de données cliniques issues du dossier médical (antécédents médicaux, traitements prescrits, actes médicaux et paramédicaux, résultats d’analyse de biologie ou d’imagerie…), d’informations de nature administrative (données socio-démographique, couverture médicale), de données issues d’objets connectés (saturomètre, tensiomètre, glucomètre, pèse-personne…) ou enfin de données collectées directement depuis le patient. 

L’ensemble de ces données récoltées doit être transmis dans des bases de données sécurisées en temps réel sur des serveurs agréés hébergeurs de données de santé.

SKEZI® a créé les outils permettant à l’ensemble des acteurs de générer des résultats pouvant soutenir la collecte de données directement depuis les patients en toute sécurité.

Données personnelles

On parle de données personnelles lorsqu’il s’agit d’informations qui peuvent être rapportées à une personne physique, qu’elle soit d’emblée identifiée ou qu’elle puisse être identiable par la suite. On distingue alors en particulier les données de santé dont la définition est large : peuvent être considérées « de santé » des données qui par nature ont un rapport avec la santé (comme les antécédents médicaux, les traitements, etc…), des données qui seront par la suite croisées avec des données de santé par nature (par exemple, le nombre de pas et la pression artérielle), ou encore toute donnée à partir du moment où leur utilisation est prévue au plan médical.

La collecte de données personnelles permet d’avoir des détails plus précis sur l’état de santé globale du patient. En recueillant ces informations sans passer par un soignant (dossier médical souvent incomplet ou focalisé sur une situation médicale particulière), on peut ainsi recueillir une donnée plus précise et plus fiable. Par exemple, en ce qui concerne les données sur le parcours de soins (relations avec les soignants, accès aux soins, la prise en charge, implication du patient dans les décisions médicales…), il est essentiel de connaître le point de vue personnel des patients.

Comment une e-cohorte permet-elle d’accélérer la recherche clinique ?

La e-cohorte, une infrastructure pour une recherche plus simple et plus rapide.

Une cohorte est un groupe d’individus qui vont être suivis dans le temps. Elle peut être sélectionnée sur une pathologie donnée (diabète, hypertension), ou bien être de population générale, et inclure tout le monde. Ces cohortes vont définir des données, qui seront collectées au fur et à mesure du temps.

Une e-cohorte se caractérise par des données collectées sur une plateforme internet. Ses participants consentent à la collecte de leurs données au préalable.

Il existe deux types de e-cohortes :

  • Certaines collectent les données à partir des dossiers médicaux
  • D’autres collectent les données issues directement des patients

Ces deux types de e-cohortes sont collaboratives : dans le premier cas, plusieurs médecins (investigateurs) rassemblent leurs données pour avancer dans la recherche ; et dans l’autre cas, ce sont les patients eux-mêmes qui deviennent acteurs de la recherche en saisissant leurs données. Ces types de e-cohortes peuvent se combiner : patients et médecins peuvent colliger les données.

L'accélération de la recherche grâce aux e-cohortes

Les études de cohorte consistent à observer la survenue d’évènements de santé dans le temps au sein d’une population définie qui partage des caractéristiques communes. Elles permettent, notamment, d’évaluer les liens entre des facteurs dits d’exposition (démographiques, biologiques, comportementaux, environnementaux, génétiques…) et la survenue d’évènements de santé (maladie, marqueur biologique…). Une e-cohorte permet de constituer une communauté de patients désireux de participer à la recherche sur une thématique en contribuant à la génération d’une grande base de données enrichie secondairement par d’autres sources de données.

L’implication des patients dans la recherche permet aux résultats d’être plus pertinents et, à terme, d’être utilisés par la société.

Le concept central d’une e-cohorte est de déboucher sur une infrastructure collaborative pour la recherche. Cette infrastructure de recherche unique et partagée, impliquant un participant mutualisé et un pool de données, facilite et accélère la recherche pour tous. Dans cette communauté, les patients donnent des réponses aux questionnaires en ligne. Selon les souhaits de l’investigateur, ils peuvent devenir des membres actifs de la communauté de recherche et être impliqués dans toutes les étapes de la recherche, telles que le choix des projets à mener au sein d’une e-cohorte, la conception de l’ensemble des matériels destinés aux participants, à l’analyse des données ou à la diffusion du projet.

Lorsque de nouvelles questions émergent sur une maladie spécifique, elles peuvent être posées directement à la population porteuse de cette maladie, si une cohorte spécifique existe déjà. Ces réponses apportées par les nombreux individus concernés accélèrent ainsi la réponse à une nouvelle question de recherche.

Si des investigateurs ont besoin de tester une nouvelle molécule dans une maladie donnée, il est possible de contacter les participants de ces e-cohortes, et proposer via la e-cohorte la participation à un essai clinique. La e-cohorte permet ainsi de recruter plus rapidement des candidats potentiels à grande échelle. De plus, certaines e-cohortes proposent aux participants d’interagir avec d’autres individus et ainsi de créer une communauté : ils peuvent alors proposer de nouvelles orientations de la recherche en cours.

Quelques exemples de e-cohortes